Ora provo a spiegare due termini molto importanti che si usano in medicina e nelle ricerche di nuovi farmaci e nuovi metodi diagnostici. Dico sempre che conoscere ci aiuta ad essere più consapevoli, proviamoci allora.
Sapete la differenza tra”efficacia” ed “efficienza”? È molto sottile ma cerco di spiegarla con degli esempi.
Invento un nuovo farmaco che promette di essere rivoluzionario, un antitumorale. Le mie prove su cavie e poi sugli uomini hanno dimostrato oltre ogni dubbio ragionevole che il mio farmaco fa scomparire il tumore in due mesi.
Fantastico! Lo metto in vendita a prezzi carissimi e, naturalmente, tutti lo comprano e lo usano. È tutto vero! Dopo due mesi, quasi tutti quelli che lo hanno utilizzato non hanno più traccia della loro malattia in tutti gli esami effettuati. Questo significa che il mio nuovo farmaco è EFFICACE (ha i risultati che dice di avere).
Funziona! Alzo allora il prezzo, gli altri farmaci sono abbandonati e scompaiono, elimino la concorrenza, divento ricco e famoso ed il mondo mi è grato.
Poi un ricercatore di un piccolo laboratorio prova a fare uno studio e scopre qualcosa. Il mio farmaco è davvero efficace (fa scomparire il tumore) e pure sicuro (non ha grossi effetti collaterali) ma si nota che chi lo usa non vive più a lungo di chi non lo usa.
In parole povere, se senza fare niente il tumore sarebbe cresciuto portando a morte in 6 mesi, usando il farmaco il tumore scompare ma la morte arriva lo stesso in 6 mesi.
In pratica nessun vantaggio per i pazienti. Questa è la prova che il farmaco, pur essendo efficace (fa scomparire il tumore) non è EFFICIENTE (non procura nessun vantaggio a chi lo usa).
Ecco la differenza semplificata tra efficacia ed efficienza. Un prodotto o un esame diagnostico che fanno ciò che promettono ma non ottengono nessun vantaggio in particolare.
Su questi concetti si basano vari studi, molte discussioni su cure e metodi di diagnosi. Negli ultimi anni una discussione del genere si è avuta a proposito di farmaci come gli anticolesterolo o esami come la mammografia. Funzionano, i farmaci per il colesterolo diminuiscono i suoi livelli nel sangue. La mammografia identifica molte lesioni in stadio iniziale.
Ma fino a che punto questi risultati cambiano la “storia” della persona?
Questo è il punto più delicato e che suscita dibattiti infuocati ed attuali.
Per questo motivo molti farmaci (ed esami) che erano considerati “per tutti” o da usare senza limiti, con il tempo hanno subìto restrizioni e sono stati consigliati solo per alcuni. La mammografia per esempio sta perdendo il suo valore di screening (cioè esame “a tappeto”, per tutte), gli anticolesterolo anche. Gli stessi ragionamenti entrano in gioco per alcuni vaccini, si discute tantissimo sul vaccino anti influenzale, molto efficace ma forse poco efficiente. Una delle branche della medicina che studia questi fenomeni si chiama “epidemiologia”.
Persino conoscenze considerate “accertate”, con il tempo, possono essere riviste, anche dogmi considerati indiscutibili sembrano cedere, come l’intervento chirurgico per risolvere un’appendicite. Non deve stupire. La scienza non è una religione ferma ed indiscutibile, si mette in discussione e procede con le conoscenze che ci regala il progresso e lo studio, continuamente e questo è uno dei pregi più affascinanti della scienza che le permette di evolversi continuamente.

Interessante, no?